La administración de drogas y alimentos de Estados Unidos aprobó un segundo tratamiento genético para un cáncer de sangre, el miércoles pasado.
La administración de drogas y alimentos de USA, (Food and Drug Administration, FDA) permitió ventas de Yescartas, un tratamiento por encargo de una sola vez para el linfoma agresivo en adultos de Kite Pharma.
Al igual que la primera terapia genética, aprobada en agosto, usa células Car-T para combatir el cáncer.
Ambas terapias genéticas están aprobadas para tratar los cánceres que han sido prácticamente insensibles a todos los demás tratamientos.
"En sólo varias décadas, la terapia genética ha pasado de ser un concepto prometedor a una solución práctica a formas mortales y en gran medida intratables de cáncer", dijo el Comisionado de la FDA, el Dr. Scott Gottlieb en un comunicado.
Yescarta costará $373.000 dólares por paciente, según el fabricante de drogas Gilead Sciences. Kite se convirtió en una subsidiaria de la ciudad de Foster, California, con sede en Gilead este mes.
El tratamiento Car-T utiliza técnicas de la terapia genética no para reparar los genes que causan enfermedades, sinó para impulsar células T, soldados del sistema inmune que el cáncer puede evadir a menudo.
Las células T se filtran de la sangre de un paciente, se reprograman para apuntar y matar las células cancerosas, y luego se cultivan cientos de millones de copias.
Regresado al paciente, todas las células aceleradas pueden seguir multiplicándose para combatir la enfermedad durante meses o años. Es por eso que estos tratamientos de inmunoterapia se llaman "drogas vivas".
'La aprobación de Yescarta es un avance muy significativo para los pacientes de linfoma y para la comunidad del cáncer en su totalidad, dijo en un discurso 'Louis J. Degennaro, Presidente de Leukemia & Lymphoma Society. La inmunoterapia está cambiando drásticamente la forma en que nos acercamos al tratamiento del cáncer de sangre.
La terapia Kite está para los pacientes con tres tipos de linfoma agresivo, o de crecimineto rápido, grande del linfoma de la célula B. El más común representa alrededor de un tercio de los 72.000 nuevos casos estimados de linfoma no Hodgkin diagnosticado cada año.
Yescarta, también conocido como axicabtagene ciloleucel, fue aprobado para los pacientes que ya han sido tratados con al menos dos fármacos contra el cáncer que o bien no funcionó para ellos o finalmente dejó de funcionar.
En ese momento, los pacientes generalmente están fuera de las opciones y sólo tienen un 10 por ciento de probabilidades de incluso la remisión temporal de su cáncer, dijo el Dr. Frederick Locke, Director de Immune Cell Therapy Program at Moffitt Cancer Center en Tampa, Florida. Locke ayudó a hacer pruebas con el paciente de Yescarta.
"Esto es realmente un avance emocionante para los pacientes sin esperanza", dijo Locke.
Yescarta no es un tratamiento benigno, sin embargo: tres personas murieron después de recibir el tratamiento, lo que puede causar graves efectos secundarios. La FDA está requiriendo Kite para hacer un estudio de seguridad a largo plazo y entrenar a los hospitales para detectar rápidamente y manejar esas reacciones.
En la prueba dominante, Yescarta fue dado a 101 pacientes. Cerca de 72 por ciento vieron un encogimiento del cáncer y sobre la mitad no demostró ninguna muestra de la enfermedad ocho meses más adelante.
Mientras que se factura como un tratamiento de una sola vez, porque el cáncer de los pacientes está tan avanzado, que vuelve en algunos. La terapia todavía está funcionando en la mayoría de los participantes del estudio, así que la duración media de sus efectos no se sabe todavía.
Un tipo diferente de terapia genética está esperando en las alas de la FDA. El tratamiento de Spark Therapeutics para una forma rara de ceguera se podría aprobar dentro de meses. Tiene como objetivo mejorar la visión sustituyendo un gen defectuoso necesario para procesar la luz.
Se están probando otras terapias genéticas para los cánceres de la sangre y los científicos piensan que pueden trabajar para tumores sólidos dentro de varios años.